Nowy test genetyczny może zmniejszyć koszty i czas wprowadzania nowych leków.

Została opracowana nowa technika testów genetycznych, która mogłyby doprowadzić do zmniejszenia ilości leków które okazują się zawodne w późniejszych fazach badań klinicznych, w tym leków na cukrzycę typu 2.

Ta technika została zaprezentowana przez Uniwersytet Cambridge i brytyjską firmę farmaceutyczną GlaxoSmithKline. Dzięki temu można będzie zaoszczędzić miliony dolarów na badaniach i przyśpieszyć wdrażanie nowych, skuteczniejszych leków.

Firmy farmaceutyczne muszą wykazywać, że lek który chcą wprowadzić na rynek jest skuteczny w leczeniu określonego schorzenia, bez negatywnych skutków ubocznych. Niepożądane efekty mogą nie być widoczne, aż dopiero pod koniec procesu opracowywania leków, a do tego czasu miliony dolarów mogły zostać już zainwestowane. Ta nowa technika badania może pomóc farmaceutykom zidentyfikować problemy na wcześniejszym etapie.

Polega ona na określaniu wariantów genetycznych, które są podobne w oddziaływaniu na organizm jak projektowane leki. Następnie te warianty są sprawdzane na dużych grupach pacjentów aby ocenić, czy są one związane z ryzykiem dla zdrowia, takich jak występowanie choroby układu sercowo-naczyniowego.

Główny autor, Robert Scott z Rady Badań Medycznych Wydziału Epidemiologicznego na Uniwersytecie Cambridge, wyjaśnił: “Genetyka może wkrótce rutynowo powiedzieć lekarzom, czy niektóre leki narażają pacjentów na ryzyko wystąpienia chorób serca i raka.”

“Przyjrzeliśmy się sześciu genom, których oddziaływanie jest zbliżone do sposobu w jaki działają różne leki przeznaczonych dla chorych na cukrzycę typu 2 i otyłość, aby sprawdzić, czy jakieś wariacje genetyczne powiązane są z cechami metabolicznymi, takich jak masa ciała i stężenia glukozy na czczo”.

Głównym rodzajem terapii przeciwcukrzycowych jest ta oparta na agoniście peptydu glukagono-podobnego typu 1. Leki te łączą się z receptorem GLP-1 (który jest kodowany przez gen GLP1R), aby zwiększyć produkcję insuliny, co pomaga obniżyć poziom cukru we krwi. Jednakże nie jest w pełni znany stopień bezpieczeństwa sercowo-naczyniowego dla tej klasy substancji, na przykład czy zwiększa ryzyko chorób serca.

Naukowcy podali analizie różne kody DNA u prawie 12.000 osób, dzięki czemu udało się wyodrębnić wariant genu GLP1R który był związany z niższym stężeniem glukozy na czczo i mniejszym ryzykiem cukrzycy typu 2. Okazało się, że ten rodzaj genu jest taki sam w działaniu jak sprawdzane leki. Wyniki te został następnie potwierdzone u kolejnych 40.000 osób.

Korzystając z danych genetycznych, ujawniono, że w przypadku obecności tego wariantu genów występuje mniejsze ryzyko wystąpienia chorób serca. Według Scotta, “Te odkrycia sugerują, że poza ich skuteczność w leczeniu cukrzycy, leki te mogą mieć dodatkowe korzyści w postaci obniżania ryzyka chorób serca.”

“Badania i rozwój nowych leków to długie, kosztowne i ryzykowne przedsięwzięcie, a wszystkie uzyskane obserwacje procesów organizmu związanych z chorobą może pomóc poprawić naszą zdolność do osiągnięcia sukcesu”, mówi dr Dawn Waterworth, naczelny współautor w GSK.

“Naszym zdaniem, łącząc nasze zasoby i doświadczenie w współpracy, jak ta z Uniwersytetem Cambridge, stanowią okazję, aby poszerzyć naszą wiedzę o biologii choroby, co z kolei może przyczynić się do zmniejszenia ryzyka niepowodzenia w późnym stadium opracowywania leków i przyspieszyć rozwój nowych, innowacyjnych metod leczenia pacjentów “.

Długoterminowe badania dotyczące bezpieczeństwa agonistów GLP1R dla układu krążenia są w toku. Wyniki z dużego badania są zaplanowane aby ukazać się jeszcze w tym miesiącu.

Odkrycia zostały opublikowane w czasopiśmie Science Translational Medicine.